Miglioramento del trattamento per la leucemia a cellule capellute

13 gennaio 2023

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di Melissa Rohman, Northwestern University

Secondo un recente studio clinico pubblicato su Blood, i pazienti affetti da leucemia a cellule capellute recidivante o refrattaria trattati con vemurafenib hanno riscontrato un'eccellente risposta e una sopravvivenza libera da recidive.

I risultati suggeriscono che vemurafenib rappresenta un’efficace opzione terapeutica di seconda linea per questi pazienti.

"Questa scoperta è importante perché rappresenta un trattamento mirato, relativamente non tossico e non chemioterapico", ha affermato Martin S. Tallman, MD, professore di Medicina presso la Divisione di Ematologia e Oncologia, direttore del Mentorship e dello sviluppo della carriera presso la Robert H. Lurie Comprehensive Cancer Center della Northwestern University e coautore dello studio.

La leucemia a cellule capellute (HCL), un raro tipo di leucemia, si manifesta quando il midollo osseo produce troppi linfociti, un tipo di globuli bianchi. La malattia viene generalmente diagnosticata negli adulti di età superiore ai 50 anni e può essere trattata con il farmaco chemioterapico Cladribina con o senza l'anticorpo monoclonale anti-CD20 Rituximab. Sfortunatamente, il 30-40% dei pazienti avrà comunque una ricaduta.

In caso di HCL recidivante o refrattaria, ai pazienti viene prescritto vemurafenib, un piccolo farmaco inibitore molecolare. Il farmaco, che può essere somministrato per via orale, blocca BRAF V600E, una mutazione genetica chiave nelle cellule HCL che promuove la sopravvivenza delle cellule tumorali.

Precedenti studi clinici hanno dimostrato che i pazienti con HCL recidivante o refrattario dimostrano un'elevata risposta iniziale al farmaco, ma i risultati a lungo termine sono rimasti sconosciuti.

Nell'attuale studio clinico, i ricercatori hanno misurato gli esiti dei pazienti di 36 individui affetti da HCL recidivante o refrattario trattati con vemurafenib presso centri di studio situati negli Stati Uniti, compresi gli ospedali della Northwestern Medicine.

Di questi pazienti, i ricercatori hanno scoperto che il 33% aveva una risposta completa al farmaco e il 53% una risposta parziale.

Una valutazione di follow-up di 40 mesi ha rivelato che il 68% dei pazienti ha avuto una recidiva, con un tasso medio di sopravvivenza libera da recidiva di 19 mesi. Dei 21 pazienti che hanno avuto una recidiva, 14 sono stati ritrattati con vemurafenib e di questi pazienti, nell’86% i livelli di globuli bianchi sono tornati alla normalità.

Nel complesso, la sopravvivenza dei pazienti è stata dell’82% a quattro anni, con un tasso di sopravvivenza significativamente più breve nei pazienti che hanno avuto una recidiva entro un anno dal trattamento iniziale. Inoltre, l’aumento del dosaggio del farmaco o l’estensione della durata del trattamento non hanno migliorato la risposta complessiva al trattamento.